4月6日，国家药品监督管理局官网发布最新药品批准证明文件显示：信达生物公司的纤维细胞生长因子受体（FGFR）1/2/3抑制剂佩米替尼片（Pemigatinib）的上市申请已经通过批准，用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。

截图来源：NMPA官网

01关于胆管癌

胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。近年来胆管癌的发病率逐年升高，手术是唯一具有治愈潜力的治疗方式。

在我国，大部分胆管癌患者在诊疗时就已经是中晚期或者是不可切除性肿瘤就已发生转移，患者也失去手术根治的机会。当前，对于不可切除、存在转移的或手术后复发的胆管癌患者，一线标准治疗为顺铂联合吉西他滨，其疗效差强人意。

02佩米替尼作用机制及疗效

佩米替尼是一种选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)激酶抑制剂，通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力，从而阻止或减缓癌细胞扩散。

本次适应症的获批主要基于两项临床研究。

一项为在海外既往经过至少一线系统性治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌受试者中评价佩米替尼的疗效和安全性的II期、开放性、单臂、多中心的研究（FIGHT202研究，NCT02924376）。另一项是在中国进行的多中心、开放性、单臂试验（研究代号：CIBI375A201, NCT04256980），目的为评价佩米替尼在中国同类胆管癌受试者的疗效和安全性。两项研究的主要终点都是基于独立影像委员会（IRRC）根据实体瘤评价标准V1.1评价的客观缓解率（ORR）。

FIGHT-202研究中，截止2020年4月7日共入组108例伴有FGFR2重排或融合的胆管癌受试者，接受佩米替尼治疗（13.5mg/天，服药两周停药一周），由IRRC评估的经影像学确认的ORR为37.0% (95% CI: 27.94%, 46.86%)，包括4例完全缓解（CR）的受试者，中位缓解持续时间（DOR）为8.08个月，其中40例出现肿瘤缓解的受试者中有26例（66%）受试者的缓解持续时间大于等于6个月，15例（37.5%）受试者缓解持续时间大于12个月。

CIBI375A201研究中，截止2021年1月29日，30例疗效可评价受试者中的客观缓解率ORR为50%（95% CI: 31.3%,68.7%），均为部分缓解。FIGHT-202研究和CIBI375A201研究中受试者总体不良反应发生比例和类别基本一致，绝大多数不良反应为1-2级，整体安全性良好。

希望佩米替尼可以早日来到患者身边，让胆管癌患者拥有新的诊疗方案和选择。如果觉得文章有帮助，欢迎关注易加医官网或下载易加医APP。易加医是专注于肿瘤领域的互联网医疗平台，为肿瘤患者和家属提供肿瘤预防、就医、诊疗、康复所需的各类服务。