近日，罗氏HER2-ADC药物注射用恩美曲妥珠单抗（T-DM1）在国内的上市申请（受理号：JXSS1900012/13）已经变更为"在审批"，适应症为HER2阳性乳腺癌。T-DM1有望成为国内首个上市的ADC药物。

 （资料来源：NMPA）

关于乳腺癌

乳腺癌是全世界女性中最常见的癌症。根据《2019年中国最新癌症报告》显示，乳腺癌每年发病人数约为30.4万人，而HER2阳性患者在所有乳腺癌患者中占比大约为20%~30%。

素来被称为“最凶险”的乳腺癌，尤其是HER2阳性乳腺癌，进展快、容易复发转移，并且预后不良。随着曲妥珠单抗等抗HER2靶向药物的问世，其疗效获得了极大的改善，对患者的长期生存意义重大。

关于恩美曲妥珠单抗

相比恩美曲妥珠单抗（ado-trastuzumab emtansine），T-DM1这个名字更为人们所熟悉。

商品名：Kadcyla

通用名：恩美曲妥珠单抗/T-DM1

生产商：罗氏

适应症：

2013年获FDA批准上市，作为单一制剂用于治疗既往接受过曲妥珠单抗和/或紫杉烷化疗的晚期转移性HER2阳性乳腺癌患者；

2019年被FDA批准用于接受紫杉类和曲妥珠单抗新辅助治疗后有残留病灶的HER2阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗。

T-DM1是由罗氏公司的曲妥珠单抗与ImmunoGen公司细胞毒制剂DM1通过一种稳定的链接子二联而成，将DM1递送至HER2阳性乳腺癌细胞，具有“团灭”HER2阳性肿瘤细胞的特点。

关于KATHERINE研究

KATHERINE(NCT01772472)是一项随机、多中心、开放的III期研究，用于评估T-DM1与曲妥珠单抗辅助治疗HER2阳性原发性乳腺癌患者的疗效和安全性。

该试验共入组1486例HER2阳性早期乳腺癌患者，在入组前接受过曲妥珠单抗和紫杉类化疗等术前辅助治疗，但在乳腺/腋窝淋巴结中仍发现病理性残留病灶。

试验的主要终点是无侵袭性疾病生存期(iDFS)，也就是从接受辅助治疗开始到浸润性乳腺癌复发或死亡的时间。次要终点为无病生存期（DFS）和OS。

研究结果显示

（1）T-DM1组与曲妥珠单抗组iDFS事件发生率：91(12.2%)VS 165(22.2%)

（2）DFS率：98(13.2%) VS 167(22.5%)

结论

T-DM1优于曲妥珠单抗，能使残留病灶患者的复发风险显著降低。因此在临床实践当中，新辅助治疗无论采用化疗加单靶或者双靶，未达pCR的患者后续使用T-DM1都是优化治疗选择。

此外，在复发转移性HER2阳性乳腺癌患者中开展的EMILIA研究奠定了T-DM1二线标准治疗地位。研究结果显示T-DM1相比拉帕替尼的二线治疗方案，显著延长了HER2阳性转移性乳腺癌患者的无进展生存期（PFS）和OS。

展望未来

由此可见，T-DM1的适用人群非常明确，无论是接受新辅助治疗non-pCR的HER2阳性早期乳腺癌患者，还是晚期二线治疗或是后续多线治疗，均为T-DM1的适用对象。

因此，若T-DM1在国内上市，必将成为治疗乳腺癌的重磅武器，在不久的将来造福更多的肿瘤患者。

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易加医 2020.1.21